توصل مجموعة من الباحثون إلى تطوير علاجا يؤخذ فى هيئة حقنة واحدة مرة واحدة فى العمر تساعد فى تخثر الدم . وأثبتت التجارب التى أجريت على مجموعة من فئران التجارب التى تعانى من "الهيموفيليا" ب" (عدم تجلط الدم) إمكانية علاجها بحقنة واحدة تحتوى على خلايا كبد خالية من الأمراض يمكن أن تنجح فى تعزيز عامل التجلط المفقود لديهم ، وفقا للنتائج المتوصل إليها ونشرت فى عدد مايو من مجلة "تقارير الخلية ".

ويشخص مرض "الهيموفيليا" بالاضطراب الذى لا يتمكن الدم فى الجسم من خلاله من التجلط بشكل صحيح بسبب نقص عوامل التخثر فى الدم . ويمكن لنتائج الأبحاث الجديدة أن تغير بشكل جذرى مخاطر الإصابة بالهيموفيليا"ب" . كما يمهد الطريق نحو علاجات مشابهة للاضطرابات الوراثية الأخرى ذات الصلة.

تحدث الإصابة بـ"الهيموفيليا "ب" بسبب عيوب جينية فى برويتن يسمى بعامل التجلط (IX -FIX) ، سواء من خلال إنتاج كميات قليلة من هذا البروتين أو افتقار إنتاجه بصورة أساسية ، مما يؤدى إلى تأخيرات مهددة للحياة فيما يتعلق بتجلط الدم .

ويتم علاج المرض فى الوقت الحالى ، عن طريق الحقن تحتوى على هذا البروتين ، فى كثير من الأحيان عدة مرات فى الأسبوع ، لكن هذا النهج مكلف ويستغرق وقتا طويلا ويمكن أن يصبح بمرور الوقت أقل فاعلية. وابتكر العلماء نهجا جديدا حيث عالجوا مجموعة من الفئران المعدلة جينيا لتعانى بمرض الهيموفيليا "ب"، لتجربة أسلوب جديد من زرع خلايا كبدية صحية قادرة على إنتاج بروتين (IX -FIX) بين المرضى .

وقال الدكتور"سواساينى راماسوامى"، من " مختبر فيرما الطبى" فى نيويورك :" يرتكز النهج الجديد على العلاج بالخلايا لتقليل عدد المعالجات التى يحتاجها المريض ، بدلا من الحقن الثابتة لتصبح حقنة واحدة فى العمر ".

وبما أن أكباد المتبرعين غالبا ما تعانى من نقص فى المعروض ، فإن الباحثين تحولوا بدلا من ذلك إلى تطوير إستراتيجيات الخلايا الجذعية لإنتاج خلايا كبدية صحية .

وقام العلماء بجمع عينات دم من مريضين بالهيموفيليا "ب" ، غير قادرين على إنتاج بروتين (IX -FIX)، ليعيدوا برمجة هذه الخلايا معمليا بواسطة تقنية "كاسبر كاس -9" ، تقنية التعديل الوراثى الجينى ، لتصبح قادرة على إنتاج البروتين . وقد تم حقن هذه الخلايا فى الفئران المريضة عبر الطحال ليقوم بتوزيعها مرة أخرى بشكل موحد فى الكبد .

وبعد فترة من عملية الحقن ، لاحظ الباحثون فعالية الخلايا التى حقنها فى إنتاج بروتين (IX -FIX) المفقود ، ومن ثم تعزيز كفاءة جسم الفئران على تجلط الدم